Avanzanite ha stretto una partnership esclusiva con Agios nel giugno 2025 per gestire la commercializzazione di mitapivat in ...
"L’editing del genoma basato sulla tecnologia Crispr/Cas9 rappresenta una svolta fondamentale per le persone affette da malattie genetiche del sangue, come l’anemia falciforme e la beta-talassemia ...
Avanzanite Bioscience, azienda farmaceutica europea in rapida crescita dedicata alle malattie rare, ha annunciato oggi che il ...
A breve i pazienti affetti da beta-talassemia, potranno beneficiare della terapia genica all'ospedale Villa Sofia-Cervello di Palermo.
Beta-talassemia e anemia falciforme, exa-cel approvata e rimborsata dal SSN. Il farmaco exagamglogene autotemcel, basato sulla tecnologia Crispr/Cas9, sarà disponibile gratuitamente per i pazienti ...
L'azienda ospedaliera Villa Sofia-Cervello di Palermo ha firmato un protocollo d'intesa con Vertex Pharmaceuticals, azienda ...
Il taglio, questa volta, non è avvenuto a livello di un gene, ma di una singola base azotata: elemento di livello ancora più basso, nella scala che porta alla composizione del nostro Dna. È di un ...
L’Italia è il primo grande Paese europeo a garantire la rimborsabilità di exa-cel, terapia di editing genetico con tecnologia CRISPR/Cas9 per pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente e ...
La terapia di editing genetico “exagamglogene autotemcel” (exa-cel), prima terapia di questo tipo indicata per il trattamento di pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme ...
Firmato tra gli Ospedali Riuniti di Palermo e Vertex Pharmaceuticals, azienda biofarmaceutica leader a livello mondiale.